Con occhi nuovi. Uno studio su nuove terapie con cellule staminali per patologie della cornea

Tra il 2019 e il 2020, quattro pazienti con gravi deficit visivi hanno partecipato a un innovativo studio clinico in Giappone, presso l’Ospedale Universitario di Osaka. Il progetto mirava a rigenerare la cornea danneggiata utilizzando cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs), aprendo nuove prospettive nel trattamento di una condizione debilitante nota come carenza di cellule staminali limbari (LSCD). A distanza di oltre un anno dall’intervento, i risultati (pubblicati sulla rivista scientifica “The Lancet”) sono promettenti: tre pazienti su quattro hanno mantenuto i miglioramenti visivi ottenuti.

La cornea, una membrana trasparente che riveste la parte anteriore dell’occhio, è cruciale per una visione chiara. Il suo mantenimento dipende dalle cellule staminali limbari, situate nel limbus, una sottile zona di confine attorno all’iride. Queste cellule assicurano il rinnovamento continuo del tessuto corneale. Tuttavia, traumi, malattie genetiche o autoimmuni possono distruggere questa riserva di cellule, causando la LSCD. Quando ciò accade, la cornea diventa vulnerabile, si opacizza per la formazione di tessuto cicatriziale e la vista peggiora fino alla cecità.

Il trattamento tradizionale per la LSCD prevede il trapianto di cellule prelevate da una parte sana del limbus del paziente. Ma questa opzione non è praticabile in casi gravi, come quelli dei pazienti coinvolti nello studio. Di fronte a questa sfida, i ricercatori si sono concentrati su un approccio innovativo: l’uso delle cellule staminali pluripotenti indotte.

Le cellule staminali pluripotenti indotte rappresentano una svolta nella medicina rigenerativa. Sono ottenute “riprogrammando” cellule adulte mature, come quelle della pelle o del sangue, per riportarle a uno stato primitivo. Da lì, possono essere indirizzate a svilupparsi in diversi tipi di tessuto. Nel caso dello studio giapponese, le iPSCs sono state derivate da cellule del sangue del cordone ombelicale donato e poi differenziate in fogli di epitelio corneale.

Il team, guidato dal chirurgo Kohji Nishida, ha trapiantato questi fogli di epitelio corneale sulla superficie degli occhi dei pazienti, dopo aver rimosso il tessuto fibrotico danneggiato. Gli innesti sono stati protetti da lenti a contatto morbide per favorire la guarigione.

I risultati clinici sono stati incoraggianti. Durante il periodo di osservazione di due anni, non sono emersi eventi avversi gravi come rigetti immunitari o tumorigenesi, un rischio spesso associato all’uso delle iPSCs. A 52 settimane dall’intervento, tutti i pazienti hanno mostrato miglioramenti nell’acuità visiva e una riduzione dell’opacizzazione corneale. Tuttavia, in uno dei quattro pazienti, che presentava la situazione più critica, i benefici non si sono mantenuti nel tempo.

Nonostante i progressi, le sfide non mancano. Ula Jurkunas, esperta di oftalmologia della Harvard Medical School, sottolinea che le cellule trapiantate devono affrontare molte difficoltà: evitare rigetti, mantenere la funzionalità in un ambiente oculare compromesso e garantire una sicurezza a lungo termine. Inoltre, l’impiego di cellule da donatore, come nel caso di questo studio, comporta un rischio immunologico maggiore rispetto a quello delle cellule autologhe, cioè derivate dal paziente stesso.

Secondo Graziella Pellegrini, esperta dell’Università di Modena e Reggio Emilia, questo studio rappresenta un passo significativo nel campo della medicina rigenerativa. L’uso delle iPSCs offre il potenziale di fornire una riserva illimitata di cellule corneali. Tuttavia, l’aspetto economico rimane un ostacolo: la produzione di cellule autologhe, infatti, è molto costosa, mentre quelle da donatore, più economiche, presentano comunque rischi immunologici.

Anche Muhammad Ali Riaz, del Wilmer Eye Institute, evidenzia l’importanza di questa ricerca. “Questo approccio potrebbe rivoluzionare il trattamento della LSCD, ma sono necessarie ulteriori sperimentazioni su un numero maggiore di pazienti per confermare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine,” spiega il ricercatore.

Nonostante le sfide, Kohji Nishida guarda con ottimismo al futuro. “Nel giro di pochi anni, potremmo rendere il trapianto di cellule iPSCs accessibile a molti pazienti, trasformandolo in uno standard di cura,” afferma. Tuttavia, riconosce che saranno necessari ulteriori studi per perfezionare la tecnica e comprenderne meglio le variabili.

Questo studio, dunque, rappresenta un’importante pietra miliare nella ricerca sulla rigenerazione della cornea, aprendo nuove strade per trattare una condizione che finora aveva opzioni terapeutiche limitate. Con il giusto supporto scientifico ed economico, questa tecnologia potrebbe offrire una speranza concreta a milioni di persone nel mondo.