Malattie rare, la Camera approva il testo unico all'unanimità

Approvato ieri alla Camera il testo unico per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani: una prima legge quadro che riconosce la pari accessibilità alle cure di tutte le persone che hanno una malattia rara. Dopo una votazione all'unanimità a Montecitorio, 357 voti a favore, il testo ora passa al Senato. La norma è frutto della collaborazione di vari parlamentari che avevano presentato provvedimenti autonomi nel 2019, poi confluiti in un testo unificato. L'obiettivo della legge è regolamentare e soprattutto sostenere con finanziamenti specifici il complesso sistema delle malattie rare.

Tra le misure, la creazione di un percorso diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato per il paziente, sia per l'aspetto sanitario che socio-sanitario; quindi per trattamenti contenuti nei livelli essenziali di assistenza o qualificati salvavita, prestazioni sanitarie e sociosanitarie, tipologie di cure, anche palliative e riabilitative, terapie farmacologiche e anche consentendo che i dispositivi medici necessari per una persona colpita da malattia rara siano a carico del Ssn. La legge inoltre interviene stabilendo norme sulla transizione dall'età pediatrica all'età adulta, passaggio in cui spesso si perde il riferimento sanitario; e costituisce un fondo di solidarietà per le persone colpite da malattie rare, dotato di 1 milione di euro annui a partire dal 2022, destinato al finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro di cura e assistenza dei malati rari, con una percentuale di invalidità pari al 100 per cento, con connotazione di particolare gravità per tutto il percorso di vita del paziente, fin da quando è in età pediatrica. Nascono, inoltre, il Centro nazionale per le malattie rare e il Comitato nazionale per le malattie rare.

Ma non solo, è prevista anche un'agevolazione fiscale per supportare gli enti pubblici o privati per incrementare la ricerca sulle malattie rare o sui farmaci orfani. Spesso per molte malattie rare non esistono farmaci disponibili e, laddove ci sono, non sempre sono reperibili in tutte le regioni.

Da qui i due assi principali della legge che riconosce i diritti dei malati rari: garantire che i farmaci disponibili siano anche reperibili ovunque a livello nazionale e, per quelle malattie che ancora non hanno farmaci, incentivare le attività di ricerca per metterli a fuoco.

L'iter del testo unico sulle malattie rare non termina qui: dovrà passare nei prossimi giorni al Senato, per poi essere assegnato ad una commissione.

Speranza: il testo unico è un primo importante passo

"Il sì unanime della Camera dei Deputati al Testo Unico della Malattie Rare rappresenta un primo importante passo in avanti perché grazie alla semplificazione delle normative esistenti consentirà a migliaia di pazienti, ovunque risiedano, di accedere più facilmente a cure adeguate ed appropriate, anche restando a domicilio - ha commentato il ministro Speranza. - È un ulteriore tassello nella costruzione di un Servizio Sanitario Nazionale incentrato sul concetto di 'prossimità', cioè della capacità di essere vicino ai cittadini, a cominciare da chi soffre di una malattia rara, perché non si debba mai sentire lasciato solo".  (DIRE)