Malattie rare, approvato il testo unico: "Grandissima soddisfazione"

È stato approvato dalla Commissione Igiene e Sanità del Senato all'unanimità il testo unico sulle malattie rare (AS. 2255). Il testo è lo stesso già approvato dalla Camera, è dunque ora necessario solo il voto dell’intera Aula del Senato e la successiva pubblicazione in Gazzetta affinché questo diventi legge. L’annuncio è stato dato dal sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri, che su twitter ha poi commentato: “Finalmente avremo a disposizione un quadro normativo semplice e chiaro per disciplinare la materia e offrire sostegno concreto e cure omogenee ai malati rari".

Si tratta di un testo molto atteso da pazienti e famiglie. “È una grandissima soddisfazione, un passo avanti importante, ma non è il punto d’arrivo - ha dichiarato Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Osservatorio Malattie Rare - Ora serve velocemente la votazione in Aula, la pubblicazione della Legge in Gazzetta Ufficiale e occorre che tutti i decreti attuativi vengano predisposti nei tempi attesi. È necessario che la legge entri in vigore il prima possibile, per rispondere alle necessità concrete, prima di tutto dei malati rari e delle loro famiglie”.

Il testo, ricorda l'osservatorio, fornisce una “cornice normativa completa per rendere uniforme il trattamento delle malattie rare su tutto il territorio italiano e per l’avanzamento della ricerca nel campo delle malattie rare, preservando le buone pratiche e tutti i percorsi sviluppati negli ultimi anni”. Prevede l'attuazione del Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato, che comprende trattamenti sanitari e dispositivi essenziali a carico del Servizio Sanitario Nazionale e garantisce anche un percorso strutturato nella transizione dall’età pediatrica all’età adulta, diventando il riferimento per la presa in carico dei pazienti. Per superare le disparità regionali nell’accesso ai farmaci il testo prevede che, una volta approvati dall’Aifa, siano resi immediatamente disponibili dalle Regioni. Il testo prevede inoltre l’istituzione di un fondo di solidarietà, necessario per favorire l’istruzione e l’inserimento lavorativo e sociale delle persone affette da malattie rare. L’istituzione di un comitato nazionale dovrà invece assicurare la partecipazione di tutti gli attori istituzionali nazionali, quelli regionali, le professioni, le associazioni dei pazienti, le società scientifiche e gli enti di ricerca per definire le linee strategiche. Una particolare attenzione viene data, nel Testo, al finanziamento e agli incentivi per la ricerca che vengono incrementati in modo da favorire la realizzazione di progetti pubblici e privati in ottica di investimento.

Soddisfazione è stata espressa anche dalla senatrice Paola Binetti, presidente dell'Intergruppo parlamentare delle malattie rare. “Con una grande collaborazione tra tutti i colleghi, i senatori che fanno parte della XII commissione, è stato approvato il testo unico sulle malattie rare, negli stessi termini con cui era stato approvato alla Camera. - ha commentato - Il che ne facilita ora l'iter di approvazione definitiva in Aula. Il testo era perfettibile, come la maggioranza dei disegni di legge, ma la commissione ha preferito accettare il testo-Camera, per altro molto buono nei suoi passaggi chiave”.
“Oltre al tema della diagnosi, sempre più tempestiva, e della cura sempre più precisa e puntuale, grande attenzione è stata posta nella promozione della attività di ricerca, soprattutto per quanto riguarda i farmaci orfani. - commenta Binetti - Ma la legge tiene adeguatamente conto anche della presa in carico degli aspetti sociali, che tanto influiscono sulla qualità di vita dei pazienti. Tra questi ultimi è stata valorizzata tutta l'attività delle varie associazioni che supportano in modo importante le diverse esigenze dei pazienti. Molti si deve a queste associazioni che in questi anni si sono schierate accanto alle famiglie per supportarle in modo discreto ed efficace".

La senatrice Binetti ha ricordato il ruolo delle associazioni che “hanno svolto una funzione importante sul piano della Sussidiarietà, anticipando gli interventi del governo con un grande impegno personale”. "Tutti insieme in questi ultimi anni abbiamo lavorato per predisporre un Testo di legge che permetta di fare quadrato accanto ai pazienti e alle loro famiglie. I passaggi che ancora mancano per perfezionare il testo li affidiamo al prossimo Piano Nazionale, e ai decreti attuativi su cui il Sottosegretario Sileri ha promesso una particolare attenzione. Penso ai caregiver che in molti casi dedicano la loro vita interamente si familiari malati; ai rare sibling, i fratelli sani, che dovranno farsi carico tutta la vita, sia pure in modi diversi, dei fratelli malati, soprattutto quando i genitori non ci saranno più. Vogliamo che il tema della malattia rara diventi il paradigma di un modello di cura sempre più personalizzato, nella consapevolezza del valore indiscutibile della famiglia come luogo di cura. Ora non ci resta che mettere l'ultima pietra, portando la legge in Aula: forse non sarà l'ultima pietra ma certamente una pietra miliare".