Testo Unico sulle malattie rare, “ecco come perfezionarlo”. Le proposte dell’Alleanza

Il 26 maggio 2021, dopo due anni di lavoro in Commissione XII Affari Sociali, la Camera dei Deputati ha approvato con voto unanime il “Testo Unico sulle Malattie Rare”. Il provvedimento prevede delle norme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani ed è diretto a garantire l'assistenza e la cura per le persone con malattie rare.
“Questa legge – ha dichiarato oggi Paola Binetti, presidente dell'Intergruppo parlamentare Malattie Rare, nel corso di un incontro pubblico in vista del secondo passaggio parlamentare – costituisce un importante passo avanti per venire incontro alle esigenze dei malati rari, sia sul piano dell'assistenza che sul piano della ricerca”. Il Covid-19 e la conseguente pandemia ha assorbito quasi completamente le energie del ministero della Salute, monopolizzando gli impegni e condizionando l'investimento delle risorse economiche.
“Oggi questo Testo Unico rappresenta una rarità nel panorama del nostro SSN perché è riuscito a sfidare l'inerzia con cui non sembrava mai giunto il momento per la sua approvazione, ha continuato la sen. Binetti, stiamo per concludere un iter estremamente faticoso e questo merita il giusto riconoscimento, perché saranno i successivi decreti attuativi a colmare lacune e a reindirizzare certe decisioni”.
Il provvedimento ha permesso l'avvicinamento alla vita quotidiana dei malati rari e delle loro famiglie, ha spiegato l'On. Fabiola Bologna, relatrice del Testo Unico Malattie Rare, con esso “siamo riusciti a costruire una cornice normativa che preserva, consolida e implementa le buone pratiche e i percorsi sviluppati negli anni”.

“Cosa succederà dopo che questa legge sarà approvata?”

L'incontro di questa mattina, organizzato dall'Alleanza malattie rare, ha inoltre voluto aprire un dibattito con le istituzioni nazionali e regionali, le quali si troveranno ad applicare il disegno di legge una volta approvato e con coloro che ne dovranno definire i contenuti dei decreti attuativi, ma anche con le rappresentanze civiche e dei pazienti sui quali ricadranno gli effetti delle nuove norme.
“Dobbiamo fare in modo che alcune criticità divengano i nostri punti di forza – ha dichiarato Placido Bramanti, referente del Centro di Coordinamento malattie rare della regione Sicilia - ci sono dei dati importanti che possono farci crescere moltissimo”.
Gli articoli del Testo Unico sono 16: la prima parte stabilisce le finalità della legge, la seconda è invece dedicata alle prestazioni e ai benefici per le persone affette da malattie rare. Le perplessità sorte e che vengono spiegate nel documento dell'Alleanza Malattie Rare riguardano gli articoli 4, 5, 6 e 9. La prima criticità riguarda la possibilità che non ci sia uniformità, su tutto il territorio, di accesso alle terapie farmacologiche per le malattie rare, in relazione alle Regioni sottoposte a piano di rientro le quali non possono erogare determinate prestazioni in regime di esenzione in quanto considerate extra LEA. Di conseguenza, la seconda criticità riguarda l'aggiornamento dei LEA e, dunque, l'individuazione delle malattie rare ai fini dell'esenzione attraverso strumenti meno complessi in grado di velocizzare l’attuale procedura di revisione periodica.

Le perplessità si riscontrano anche in ambito finanziario: l'art. 6 prevede l'istituzione di un fondo per la solidarietà destinato al finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro, di cura e di assistenza, con una percentuale di invalidità pari al 100%. L'ammontare delle risorse destinate al fondo è di 1 milione di euro l'anno, il quale potrebbe non essere sufficiente a soddisfare le necessità per le quali nasce. Inoltre, all'art.9 del Testo Unico l'Alleanza Malattie Rare ha notato l'assenza di un finanziamento del piano nazionale per le malattie rare che sia stabilito per legge, identificato e costante nel tempo. Perciò l'Alleanza ha ribadito la necessità di un finanziamento chiaro e stabile nel tempo.